Pacientes com mastocitose sistêmica ganham novo tratamento

 

Midostaurina proporciona aumento significativo da sobrevida

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou no final de julho o uso do medicamento Rydapt® (Midostaurina) como monoterapia para o tratamento de pacientes adultos com mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mastocitose sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não mastocitária (MS-ADHNM) ou leucemia das células mastocíticas (LCM). As três condições são conhecidas como formas de mastocitose sistêmica avançada.

A mastocitose sistêmica avançada é um câncer raro e sem tratamento eficaz previamente aprovado no Brasil. A história natural da doença mostra mau prognóstico e curto período de sobrevida.

Mas, com esta aprovação, novos caminhos foram abertos aos pacientes. Ela foi concedida baseada nos estudos A22133 e D22014 de fase 2, multicêntricos, abertos e de braço único. Esses estudos em análise conjunta demonstraram aumento significativo da sobrevida global em longo prazo – houve 50% de redução no risco de morte, com benefícios nas três formas clínicas aprovadas5.

A mastocitose sistêmica é uma neoplasia mieloide causada pelo acúmulo de mastócitos anormais na medula óssea, fígado, baço e pele. A mutação KIT D816V, que é detectada em aproximadamente 90% dos pacientes, codifica um receptor de tirosina quinase constitutivamente ativado que impulsiona a patogênese da doença. O Rydapt® inibe tanto o KIT mutado quanto o selvagem, trazendo resposta ao tratamento em ambos os contextos3.

O medicamento também está disponível no Brasil para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém diagnosticada com mutação de FLT3 em combinação com quimioterapia padrão nas fases de indução e consolidação e como monoterapia na fase de manutenção2.

Fonte: Abrale