Mieloma múltiplo: dados de mundo real expõem gargalos na jornada do paciente

Terapias avançadas têm surgido, mas paciente ainda enfrenta desafios de diagnóstico, acesso ao tratamento adequado e continuidade da jornada

Nos últimos anos, a hematologia tem liderado um movimento de revolução na oncologia, com novas abordagens terapêuticas com potencial de mudar o curso natural de doenças. Neste contexto, está o mieloma múltiplo (MM), condição hematológica que ocorre quando os plasmócitos, células de defesa encontradas principalmente na medula óssea, apresentam defeito e começam a se multiplicar rapidamente. Apesar dos avanços, a jornada do paciente ainda é marcada por inúmeros desafios, que incluem dificuldade no diagnóstico, acesso ao tratamento adequado, múltiplas recaídas e necessidade de sucessivas linhas de cuidado.

Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), a doença acumula mais de 187 mil casos anualmente no mundo inteiro. No Brasil, de 2023 a 2025, mais de 12 mil pessoas foram diagnosticadas com mieloma múltiplo, conforme dados do Painel Oncologia Brasil, do Ministério da Saúde. Os principais fatores de risco são a idade, sexo e raça, sendo mais prevalente entre indivíduos acima dos 65 anos, homens e negros. “A incidência está crescendo à medida em que as pessoas estão envelhecendo”, afirma Angelo Maiolino, coordenador de Hematologia da Oncologia Américas e pesquisador clínico do Instituto Américas de Ensino e Pesquisa.

De maneira geral, a doença não apresenta sintomas clínicos no estágio inicial, mas a suspeita pode ser levantada a partir do resultado de exames de rotina. Quando há a instalação de sintomas, os mais comuns são anemia, fadiga, infecções, dores e fraturas ósseas e problemas renais como insuficiência, com consequentes impactos a aspectos físicos e emocionais.

Mesmo com a severidade das consequências para quem vive com a doença, o paciente ainda enfrenta gargalos em sua jornada, a começar pela dificuldade de acesso ao diagnóstico. Dados de uma pesquisa realizada pela Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia (Abrale) mostram que 29% dos pacientes entrevistados levaram mais de um ano para receber o diagnóstico, e 37% passaram por vários médicos antes de ter a confirmação da doença.

“O atraso pode ser muito danoso”, alerta o pesquisador. “Às vezes tem paciente que evolui rápido, e acaba desenvolvendo quadros como insuficiência renal, infecções gravíssimas, fraturas. Há situações que, se o diagnóstico fosse feito mais cedo, se teria uma maior efetividade do tratamento.”

Maiolino, que também é ex-presidente e atual diretor de ações sociais, acesso e equidade da Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), avalia que é preciso reforçar o conhecimento sobre os fatores que podem estar associados a uma suspeita da doença entre profissionais da atenção primária, emergência e urgência, uma vez que eles têm a primeira interação com o paciente.

Recaídas e abandono de tratamento

Embora a taxa de sobrevida relativa tenha aumentado significativamente nas últimas duas décadas —de 36,7% no início dos anos 2000 para 62,4% no final da década de 20106—, há deficiências no manejo do mieloma múltiplo. Um recente estudo com dados de mundo real conduzido na América Latina, o TOTEMM (Treatment practices and clinical outcomes in patients with Multiple Myeloma), expôs esse panorama.

A pesquisa analisou dados de 892 pacientes brasileiros e 72 argentinos inelegíveis para transplante com diagnóstico recente de MM. Foram avaliados os tratamentos disponíveis e utilizados da primeira à quarta linha terapêutica, intervalos entre as recidivas, descontinuação do tratamento e estimativa de sobrevida livre de progressão da doença. O estudo apontou uma alta taxa de recidiva: mais de 75% dos pacientes apresentaram recaída em 12 meses, sendo que a maioria ocorreu entre a primeira e segunda linha de tratamento.

Após a recidiva, o esperado seria a adoção de intervenções diferentes da usada na primeira linha. Contudo, o levantamento mostrou também que uma parcela significativa dos pacientes foi tratada novamente com a mesma classe de medicamentos utilizada na primeira linha. Apesar de muitas terapias avançadas já serem aprovadas no Brasil, o hematologista pondera que a assistência efetiva para os pacientes ainda esbarra em questões de disponibilidade.

Os resultados apontam o aumento nas taxas de abandono a cada nova linha: 42% da primeira para a segunda, 70% da segunda para a terceira e 88% da terceira para a quarta. Quando não há alternativa à mão, surgem riscos como aumento de chances de toxicidade, principalmente em pacientes idosos, e diminuição da eficácia do medicamento.

O TOTEMM foi liderado pela GSK justamente com o objetivo de mapear a jornada dos pacientes com mieloma múltiplo no Brasil e Argentina. “Ao aprofundar a compreensão do cenário da doença, a GSK identifica desafios e propõe discussões para aprimorar a experiência dos pacientes em cada etapa de sua trajetória. Essa atuação reafirma o nosso compromisso em criar um impacto positivo real na vida dos pacientes”, pontua Marcela Antônio, Head Médica de Hematologia na GSK Brasil.

Para Maiolino, é preciso melhorar questões como o intervalo entre diagnóstico, acesso a terapias mais modernas e alternativas que preservem a qualidade de vida do paciente. “A maior parte dos tratamentos atuais ainda consiste em jornadas longas, então o acompanhamento adequado do paciente é muito importante”, explica.

Avanços científicos e demanda por acesso

Para o futuro, o pesquisador reforça que um dos focos deve ser a discussão sobre o acesso a tratamentos inovadores. Isso porque, além da eficácia aumentada, os efeitos adversos existentes são reduzidos, justamente por preservar as células saudáveis do paciente. Assim, se consegue maior qualidade de vida para o paciente ao longo da jornada de tratamento, que pode se estender por anos, principalmente em razão da chance de múltiplas recidivas.

Boa parte das novas alternativas está inserida no campo das terapias-alvo, com mecanismos capazes de destruir as células cancerígenas com biomarcadores específicos sem atingir tecidos saudáveis. Como é o caso do antígeno de maturação de células B (BCMA), o novo alvo terapêutico para o mieloma múltiplo que diferentemente de outros alvos como o CD38 e o SLAMF7, tem expressão restrita as células tumorais do mieloma e aos plasmócitos.

Entram nesse arsenal os anticorpos biespecíficos, o CAR-T cell e o mais recentemente aprovado no Brasil, o anticorpo droga conjugado (ADC). O ADC atua de forma diferente das demais terapias anti-BCMA, uma vez que não causa a exaustão das células de defesa do corpo (células T).

O tratamento pode ser comparado com o cavalo de Troia, em referência ao cerco da cidade de Troia na mitologia grega, quando um enorme cavalo de madeira foi usado para levar soldados clandestinamente para dentro da cidade. A comparação se deve pelo fato de que os ADCs carregam uma carga tóxica e se deslocam até as células cancerígenas, aderindo à superfície da célula tumoral através da ligação ao BCMA, por onde são absorvidos. Uma vez dentro das células, liberam sua carga tóxica, que destrói o câncer.

É uma evolução que está transformando a conversa e o olhar dos próprios especialistas sobre a doença, reflete Maiolino: “São esquemas muito eficazes. Na clínica, mesmo com as recidivas, observamos pacientes que já atingem uma década livre da progressão da doença, com resposta profunda para, pelo menos, 80% deles. É algo interessantíssimo.”

Segundo ele, um tratamento que se adeque melhor à vida do paciente também estimula o seu seguimento, reduzindo as chances da descontinuação terapêutica e potencializando melhores prognósticos. Além disso, há uma tendência nas pesquisas clínicas mais recentes de desenvolver novos tratamentos com menor tempo de intervenção necessário e mais durabilidade, em estratégias de combinação.

Com isso, o paciente poderia viver livre da doença por intervalos maiores, sem a necessidade de iniciar novas linhas de tratamento em intervalos curtos, em um movimento mais intenso de cronificação da condição. “O que se espera são tratamentos que permitam que o paciente fique longo tempo em remissão e que a doença desapareça a níveis muito profundos. É uma nova perspectiva no horizonte”, conclui Maiolino.

Referências

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Fonte: Futuro da Saúde