HPN: Abrale, AFAG, Casa Hunter, Bio Rede, Febrararas e CDD alertam para impactos das decisões da Conitec e reforçam a necessidade de garantir acesso efetivo aos tratamentos no SUS

A Portaria SCTIE/MS nº 64, de 27 de outubro de 2026, publicada no Diário Oficial da União em 29 de outubro, incorporou a iptacopana para um grupo específico de pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), não incorporou o crovalimabe nem a pegcetacoplana para as indicações avaliadas e determinou a exclusão do ravulizumabe, medicamento anteriormente incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).

As decisões ocorrem em um cenário marcado por necessidades terapêuticas ainda não atendidas, dificuldades de acesso ao ravulizumabe  e discussões sobre sustentabilidade econômica, organização da assistência e ampliação das alternativas disponíveis no SUS. Para as instituições signatárias, a exclusão levanta questionamentos que vão além da avaliação econômica de uma tecnologia e envolvem a efetiva implementação das políticas públicas, a transparência do processo decisório e as consequências da retirada de uma alternativa terapêutica para as pessoas que vivem com HPN.

Mais do que definir quais medicamentos serão disponibilizados, é necessário assegurar que a política de atenção à HPN considere a heterogeneidade da doença, as diferentes respostas aos tratamentos, as condições de acesso aos serviços de saúde e os impactos da rotina terapêutica sobre a qualidade de vida.

A exclusão do ravulizumabe e o problema da incorporação sem acesso

O Ravulizumabe foi incorporado por meio da Portaria SECTICS/MS nº 10, de 5 de março de 2024, mas sua oferta não foi efetivada de maneira regular e estruturada na rede pública. O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da HPN não foi atualizado, apesar de a proposta de atualização ter sido submetida à Consulta Pública nº 73/2024.

O ravulizumabe representa eficácia e segurança semelhantes ao eculizumabe, mas com intervalos maiores entre as aplicações, permitindo maiores espaços de tempo entre as aplicações. Diferença pode reduzir a frequência dos deslocamentos aos serviços de saúde e o tempo dedicado às infusões hospitalares, minimizando os impactos do tratamento na rotina profissional, familiar e social dos pacientes.

A situação levanta uma questão fundamental: é possível avaliar a eficiência de uma tecnologia no SUS sem que os pacientes tenham tido a oportunidade de usufruir dos benefícios previstos na decisão original de incorporação?

A revisão de uma decisão de incorporação pode ser legítima, mas precisa considerar os fundamentos técnicos e econômicos da mudança, as condições de implementação da decisão anterior e os efeitos assistenciais da exclusão, sobretudo quando o acesso à tecnologia não foi estruturado de maneira regular.

Transparência, na consulta pública e participação social

A publicação da Portaria SCTIE/MS nº 64/2026 foi apresentada com a proposta de incorporação de quatro tecnologias para o tratamento de HPN, embora o ravulizumabe já estivesse incorporado ao SUS desde 2024 e sua avaliação envolvesse a possibilidade de exclusão. Embora o relatório técnico preliminar mencionasse a discussão sobre a manutenção da tecnologia, a diferença entre a avaliação inicial de incorporação e a reavaliação de medicamento anteriormente incorporado não foi destacada de forma suficientemente clara na convocação oficial, o que suscita questionamentos sobre a transparência na delimitação do objeto submetido à participação social e avaliação.

Antes da decisão final, a Abrale, a CDD e a ABHH solicitaram a realização de audiência pública para discutir a linha de cuidado de HPN, a pluralidade terapêutica, às necessidades clínicas não atendidas e a implementação das tecnologias incorporadas. A Casa Hunter e a Afag também apresentaram requerimentos relacionados à audiência pública, também recebendo respostas negativas.

Embora a realização de audiência pública não seja obrigatória em todo o processo de avaliação de tecnologias, os pedidos fundamentados devem ser apreciados tempestivamente, sobretudo diante da relevância da matéria, antes da decisão administrativa. A participação social precisa permitir que as experiências dos pacientes, as barreiras de acesso e as necessidades assistenciais contribuam efetivamente para a discussão das políticas públicas de saúde.

HPN: uma linha de cuidados centrada nas necessidades de cada paciente

A HPN é uma doença hematológica rara, crônica, grave e potencialmente fatal, caracterizada pela destruição anormal dos glóbulos vermelhos, mas com manifestações e respostas ao tratamento variáveis entre os pacientes. Embora os inibidores de C5 tenham representado um avanço expressivo no tratamento,alguns pacientes continuam apresentando anemia, fadiga, hemólise ou necessidade de transfusões, o que reforça a existência de necessidades terapêuticas individuais e a necessidade de avaliar alternativas terapêuticas.

Para as entidades signatárias, a sustentabilidade econômica do SUS deve caminhar junto à transparência das decisões, à implementação efetiva das incorporações e à garantia de acesso adequado e oportuno. A exclusão do ravulizumabe reforça a necessidade de esclarecer os fundamentos da decisão, discutir suas consequências para os pacientes e assegurar diálogo efetivo entre Ministério da Saúde, CONITEC, especialistas e organizações da sociedade civil.

As entidades defendem a revisão da decisão de exclusão e o fortalecimento do diálogo institucional sobre a linha de cuidado da HPN, para que as decisões sobre tecnologias em saúde sejam transparentes, considerem a experiência dos pacientes e se traduzam em acesso efetivo ao tratamento no SUS.

Abrale – Associação Brasileira de Câncer do Sangue;

Afag – Associação Dos Familiares, Amigos E Pessoas Com Doenças Graves, Raras E Deficiências;

Casa Hunter – Associação Brasileira Dos Portadores Da Doença De Hunter E Outras Doenças Raras;

Febrararas – Federação Brasileira Das Associações De Doenças Raras;

Biored Brasil – Grupar Br – Grupo De Apoio Ao Paciente Reumático Brasil;

Cdd – Associação Crônicos Do Dia A Dia.