Ministério da Saúde Atualiza o PCDT da Leucemia Mieloide Crônica: Confira as Novas Diretrizes e a Atuação da Abrale

O Ministério da Saúde oficializou a publicação das novas diretrizes do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Leucemia Mieloide Crônica (LMC) do Adulto, formalizada por meio da Portaria nº 95/2026. A atualização incorpora ao Sistema Único de Saúde (SUS) opções terapêuticas avançadas de terceira linha, padroniza critérios internacionais de acompanhamento e estabelece protocolos seguros para a descontinuação supervisionada do tratamento.

O Que Muda no Novo PCDT de Leucemia Mieloide Crônica

O documento atualizado revisa e substitui as normativas anteriores. O objetivo central é padronizar a assistência, garantir a segurança dos esquemas medicamentosos e alinhar a prática médica do SUS aos consensos internacionais mais recentes.

O mesilato de imatinibe permanece como a terapia padrão de primeira linha no SUS para a fase crônica. O protocolo reforça o uso da hidroxiureia para a citorredução inicial (controle de leucocitose e trombocitose) enquanto se aguarda a confirmação diagnóstica. Em caso de falha terapêutica ou intolerância ao imatinibe, preconiza-se o uso de dasatinibe (100 mg/dia) ou nilotinibe (800 mg/dia em duas tomadas) como medicamentos de segunda linha. A decisão clínica deve basear-se na pesquisa de mutações específicas no gene de fusão BCR::ABL1.

O avanço mais significativo do PCDT atualizado diz respeito à consolidação da terceira linha de tratamento para a fase crônica da LMC. O PCDT passa a oferecer duas alternativas terapêuticas cruciais para a terceira linha:

1. Ponatinibe: Indicado para o tratamento de resgate em pacientes com falha aos ITQs de segunda geração ou portadores da mutação T315I (resistente aos demais inibidores). A dose padrão é de 45 mg/dia. Por apresentar risco de eventos oclusivos arteriais dose-dependentes, o PCDT orienta a avaliação cardiovascular prévia e a redução de dose para 30 mg ou 15 mg ao dia em pacientes com perfil aumentado de risco cardiovascular ou após atingida a resposta molecular maior.
2. Asciminibe: Medicamento com mecanismo inovador (inibidor específico do bolso de miristoil da tirosina quinase ABL1). É indicado para adultos em fase crônica previamente tratados com dois ou mais ITQs ou que apresentem intolerância ao ponatinibe. Por possuir um perfil de segurança cardiovascular mais favorável que o ponatinibe, o asciminibe passa a ser recomendado preferencialmente para pacientes com risco cardiovascular alto ou muito alto.

A Conitec também incluiu no PCDT, em atenção às evidências científicas recentes, a avaliação das condições em que é possível a Remissão Sem Tratamento (RST). O Protocolo determina que pacientes que alcançam e sustentam uma Resposta Molecular Profunda (RMP) por período prolongado podem ser considerados para a interrupção supervisionada do medicamento. O protocolo estabelece que a suspensão exige acompanhamento laboratorial rigoroso com testes frequentes de RT-PCR quantitativo para que, ao menor sinal de perda de resposta molecular, o tratamento seja reiniciado.

A Atuação da Abrale na Construção do Protocolo

Associação Brasileira de Câncer do Sangue (Abrale) acompanhou e participou ativamente de todo o processo de atualização do PCDT de Leucemia Mielóide Crônica do Adulto, mobilizando pacientes em consultas públicas, enviando contribuições técnicas fundamentadas e defendendo os direitos dos usuários perante a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Trabalhamos para garantir que a atualização das diretrizes clínicas fosse acompanhada pela oferta efetiva do acesso aos exames e tratamentos na ponta.

A Abrale apresentou contribuições ao longo de todo o processo de atualização do PCDT em 2025, na Consulta Pública nº 75/2025, e em 2026 na Consulta Pública nº 55/2026. Também endossou o parecer técnico da Sociedade Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), defendendo a inclusão do asciminibe como opção terapêutica em terceira linha, a realização de testes para identificação de mutações genéticas e critérios clínicos mais objetivos para orientar a mudança entre linhas de tratamento.

Além das contribuições escritas, a Abrale participou da discussão na 154ª Reunião Ordinária do Comitê de PCDT da Conitec, levando aos membros as dificuldades enfrentadas pelos pacientes para acessar, na prática, os recursos previstos no protocolo.

Destacamos que não basta incluir recomendações e exames no PCDT, é necessário garantir sua oferta regular, oportuna e equitativa nos serviços de saúde. Nesse contexto, reforçou a importância de assegurar o acesso efetivo ao RT-PCR quantitativo para BCR-ABL, exame essencial para monitorar a resposta ao tratamento, identificar possíveis resistências e orientar decisões clínicas. Afinal, um protocolo só cumpre sua finalidade quando suas recomendações se traduzem em cuidado efetivamente disponível aos pacientes.

A atualização do PCDT de Leucemia Mieloide Crônica do Adulto representa um avanço importante para o fortalecimento da atenção oncológica no Brasil.

A Abrale seguirá acompanhando a implementação das diretrizes e atuando para que suas recomendações se traduzam em acesso efetivo, oportuno e equitativo ao diagnóstico e ao tratamento adequado, conforme as melhores práticas terapêuticas no SUS.

Área de Políticas Públicas e Advocacy da Abrale