Desafios no acesso ao tratamento da HPN no SUS

Abrale reforça a importância da transparência e participação social nas decisões da Conitec

As discussões sobre o tratamento da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) no Sistema Único de Saúde (SUS) evidenciam uma preocupação urgente relacionada ao acesso efetivo às terapias já incorporadas e à condução dos processos de avaliação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).

Nos últimos anos ocorreram avanços importantes. Mas, mesmo com a incorporação do ravulizumabe por meio da Portaria nº 10, de 5 de março de 2024, pacientes ainda enfrentam barreiras para acessar essa tecnologia.
Ao mesmo tempo, novas consultas públicas e reavaliações de medicamentos para HPN levantam questionamentos sobre a coerência e a efetividade do processo regulatório, especialmente diante da necessidade urgente de ampliar o acesso a tratamentos que reduzam a carga da doença e promovam melhor qualidade de vida para pessoas que convivem com uma condição rara, grave e altamente incapacitante.

O que é HPN?

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença hematológica rara, crônica, grave e progressiva, caracterizada pela destruição anormal dos glóbulos vermelhos, podendo causar anemia severa, fadiga intensa, tromboses, comprometimento renal e pulmonar, além de frequente necessidade de transfusões sanguíneas.

Ela apresenta elevada carga clínica, social e econômica, afetando predominantemente adultos em idade produtiva e comprometendo significativamente sua qualidade de vida, autonomia e capacidade laboral. Muitos pacientes enfrentam diagnóstico tardio, após eventos graves como acidente vascular cerebral, falência hepática ou episódios trombóticos, além de conviverem com uma rotina terapêutica marcada por deslocamentos frequentes, longas infusões hospitalares e insegurança em relação ao acesso contínuo ao tratamento.

Atuação da Abrale em HPN

A Associação Brasileira de Câncer do Sangue (Abrale), tem desempenhado papel fundamental no acolhimento, orientação e representação dos pacientes com HPN, por meio da Comunidade Abrale de HPN, promovemos suporte emocional, disseminação de informação qualificada e atuação em políticas públicas.

Em 2024, a Abrale lançou o estudo Panorama da HPN no Brasil: relato dos pacientes e perfil sociodemográfico, revelou dados fundamentais sobre a realidade das pessoas que vivem HPN no SUS, evidenciando a alta complexidade do cuidado exigido por essa condição rara e grave.

Entre 2018 e 2023, foram registrados 14.659 procedimentos ambulatoriais para cerca de 464 pacientes estimados, o que representa uma média de 32 atendimentos por pessoa no período, incluindo consultas, exames, monitoramento clínico contínuo e terapias essenciais para o controle da doença. E 444 hospitalizações entre 256 pacientes, com média de duas internações por pessoa, demonstrando que, mesmo com acompanhamento especializado, muitos pacientes ainda enfrentam episódios graves que exigem atendimento hospitalar, sendo que o tempo médio de permanência foi de aproximadamente uma semana, e 5% dos pacientes internados necessitam de cuidados intensivos em Unidade de Terapia Intensiva (UTI), reforçando a gravidade clínica da HPN e sua capacidade de gerar complicações potencialmente fatais. O estudo também registrou 18 óbitos durante internações, um dado alarmante que evidencia a urgência de ampliar o acesso a tratamentos mais eficazes e oportunos.

Mais do que revelar a carga assistencial imposta ao sistema de saúde, os dados mostram que o impacto da HPN ultrapassa significativamente os aspectos clínicos, comprometendo diretamente a qualidade de vida, a estabilidade financeira e a saúde emocional dos pacientes, aproximadamente metade das pessoas precisou se deslocar para municípios diferentes de sua residência para receber tratamento, enfrentando longos trajetos, custos adicionais e desgaste físico frequente.

Como a maioria dos pacientes está em idade produtiva, entre 30 e 39 anos, a rotina de infusões intravenosas, internações recorrentes, exames frequentes e crises inesperadas afeta diretamente a permanência no mercado de trabalho, a renda familiar e a autonomia pessoal.

Relatos de pacientes também evidenciam sentimento de insegurança, ansiedade e exaustão emocional diante da imprevisibilidade da doença e das dificuldades de acesso a terapias mais modernas,

Esse cenário reforça que garantir acesso rápido e efetivo às tecnologias já incorporadas, além de ampliar as opções terapêuticas disponíveis no SUS, é uma medida essencial não apenas para reduzir complicações clínicas, mas também para preservar dignidade, bem-estar e qualidade de vida das pessoas que convivem com a HPN.

Avanços no tratamento

Nos últimos anos, ocorreram avanços importantes no tratamento da HPN. O eculizumabe, atualmente tecnologia de referência no SUS, transformou o manejo da doença ao reduzir complicações graves e diminuir a necessidade de transfusões.

Posteriormente, o ravulizumabe surgiu como uma inovação relevante, apresentando eficácia semelhante, porém com intervalos maiores entre as aplicações, reduzindo significativamente a frequência de infusões e o impacto do tratamento na rotina dos pacientes. O medicamento foi oficialmente incorporado ao SUS por meio da Portaria nº 10, de 5 de março de 2024, que tornou pública a decisão de incorporar aos serviços públicos de saúde o ravulizumabe para o tratamento da HPN conforme protocolo clínico do Ministério da Saúde. Dessa forma, o acesso ao ravulizumabe já constitui um direito assegurado aos pacientes.

No entanto, apesar da incorporação formal do ravulizumabe ao SUS, os pacientes ainda não tiveram acesso efetivo ao medicamento. Embora a Conitec tenha submetido o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da HPN à Consulta Pública nº 73/2024, em novembro de 2024, o protocolo final ainda não foi publicado, o que tem impedido a implementação prática da tecnologia já incorporada.

Como a Conitec está conduzindo as avaliações em HPN?

A Conitec tem conduzido nova avaliação sobre terapias para HPN, incluindo o próprio ravulizumabe, além de pegcetacoplana, crovalimabe e iptacopana. Em 11 de maio, foi realizada uma reunião para apreciação inicial dessas tecnologias, com encaminhamento para consulta pública e parecer preliminar desfavorável.

Esse movimento gera preocupação, especialmente porque o ravulizumabe já foi incorporado e sua disponibilização não deveria estar condicionada a um novo processo. Na prática, pode atrasar ainda mais o acesso dos pacientes a um tratamento já reconhecido como necessário e aprovado.

Além disso, é importante destacar que cerca de 40% dos pacientes com HPN não respondem adequadamente ao tratamento de primeira linha, permanecendo com anemia residual, fadiga intensa, hemólise persistente e necessidade de transfusões, necessitando de novas terapias, como pegcetacoplana, crovalimabe e iptacopana, que possuem mecanismos de ação distintos e podem atender necessidades específicas de subgrupos de pacientes.

Por isso, a avaliação conjunta dessas tecnologias exige cautela, uma vez que diferentes perfis clínicos demandam abordagens terapêuticas individualizadas, e decisões generalizadas podem limitar o acesso adequado ao cuidado.

Posicionamento da Abrale

Estivemos presentes na reunião desta segunda-feira (11/05) e a nossa vice-presidente, Dina Steagall, manifestou profunda preocupação com a condução do processo de avaliação da HPN pela Conitec, especialmente no que se refere ao ravulizumabe, medicamento já incorporado ao SUS e que até o momento permanece indisponível para os pacientes.

Reavaliar uma tecnologia já incorporada, sem que tenha havido sua efetiva implementação, representa um retrocesso e amplia a insegurança dos pacientes que aguardam acesso a uma terapia que pode reduzir a carga da doença e melhorar significativamente sua qualidade de vida.

O acesso ao ravulizumabe já é um direito garantido e a prioridade deveria ser assegurar a implementação imediata dessa incorporação, ao mesmo tempo em que se promove uma análise criteriosa e individualizada das novas terapias em avaliação.

É essencial que os avanços terapêuticos já disponíveis cheguem ao SUS em tempo oportuno, garantindo cuidado digno, equitativo e alinhado às necessidades reais das pessoas que vivem com HPN.

Diante desse cenário, a participação social nas consultas públicas torna-se ainda mais importante, a contribuição de pacientes, familiares, profissionais de saúde e organizações da sociedade civil é fundamental para assegurar que as decisões sobre incorporação tecnológica considerem não apenas critérios econômicos e metodológicos, mas também a urgência clínica, o impacto na qualidade de vida e o direito dos pacientes a tratamentos modernos, eficazes e acessíveis.

Próximos passos

Diante da recomendação preliminar desfavorável da Conitec para o encaminhamento das tecnologias para a consulta pública, os próximos passos exigem mobilização ampla e articulada de toda a comunidade envolvida no cuidado da HPN.

A participação ativa de pacientes, familiares, profissionais de saúde, sociedades médicas e organizações da sociedade civil será essencial para fortalecer o debate técnico e garantir que o processo de incorporação tecnológica considere não apenas critérios econômicos e metodológicos, mas também a urgência clínica, o impacto direto da doença na qualidade de vida e o direito dos pacientes ao acesso oportuno a tratamentos modernos, eficazes e acessíveis.

Será fundamental atuar na fase de consulta pública e incentivar o envio de contribuições qualificadas que reflitam as necessidades reais das pessoas que vivem com HPN. Além de monitorar atentamente a tramitação das demais tecnologias em avaliação, defendendo que cada terapia seja analisada de forma individualizada, respeitando suas especificidades clínicas e seu potencial de atender demandas ainda não contempladas.

Este é um momento decisivo para reafirmar o compromisso com políticas públicas que garantam acesso equitativo, cuidado integral e melhores perspectivas de vida para todas as pessoas que convivem com a HPN no Brasil.

Isadora Cupertino Analista de Políticas Públicas e Advocacy da Abrale