Saiba tudo sobre a HPN.
TRATAMENTO
O objetivo da terapia é diminuir a destruição dos glóbulos vermelhos, amenizar os sintomas, além de prevenir e tratar episódios tromboembólicos e outras complicações associadas. Atualmente, a única maneira de curar a HPN é por meio do transplante de medula óssea alogênico, porém ele só é necessário e indicado em casos específicos. Alguns pacientes, quando não apresentam sintomas, podem não necessitar tomar remédio, somente realizar acompanhamento com o especialista.
Transplante de células-tronco hematopoiéticas
Chamado popularmente como transplante de medula óssea (TMO), em pacientes de HPN o procedimento deve ser realizado a partir de um doador compatível aparentado ou não aparentado, o conhecido TMO alogênico.
Essa ainda é a única forma de terapia curativa para a HPN, porém, como os tratamentos medicamentosos têm mostrado bons resultados, o procedimento é indicado somente em determinadas situações. De acordo com o documento Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas de HPN, o TMO é uma opção terapêutica para os pacientes que:
- Possuem fatores de risco para pior evolução da doença e de morte, como insuficiência da medula óssea com citopenias graves.
- Apresentam risco de evolução para mielodisplasia ou leucemia aguda.
- Têm necessidade de tratamentos adicionais ao Eculizumab.
- Precisam de hemotransfusões ou podem desenvolver anemia aplásica grave.
Transplante de medula óssea alogênico – Na preparação, o paciente é submetido à quimioterapia, com ou sem radiação, com objetivo de matar as células doentes
remanescentes e reduzir imunidade para aceitar a medula do doador. Então, o paciente recebe infusões de células-tronco advindas de um doador, que pode ser um membro da família ou um desconhecido cadastrado no REDOME (Registro Nacional de Doadores de Medula Óssea)
Este tipo de transplante, se comparado a outros tratamentos, é associado com efeitos colaterais consideráveis, por isso a decisão para a sua realização também dependerá da idade do paciente e do entendimento deste sobre seus riscos/ benefícios.
Após o TMO alogênico, existe o risco de o paciente desenvolver uma doença chamada “doença do enxerto versus hospedeiro” ou DECH. Ela acontece quando as células do doador (enxerto) identificam as células do corpo do paciente (hospedeiro) como estranhas e as ataca. As partes do corpo mais comumente afetadas são a pele, fígado, estômago e intestino. A doença pode se apresentar após semanas ou anos do transplante e o médico irá indicar medicamentos para prevenir e até mesmo minimizar o problema. Ainda é preciso que a pessoa apresente condições clínicas para ser submetida ao transplante.
E VEJA ABAIXO OUTRAS FORMAS DE COMO TRATAR A HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA
Tratamentos Medicamentosos
ECULIZUMAB
É um tipo de anticorpo monoclonal, uma terapia feita em laboratório com o objetivo de fazer com que o próprio organismo combata as células doentes.
O Eculizumab é o medicamento mais recente para o tratamento da HPN e tem por finalidade bloquear uma das etapas responsáveis pela destruição dos glóbulos vermelhos. Ele não tem função curativa, mas diminui a necessidade de transfusões sanguíneas e ameniza os sintomas.
No Sistema Único de Saúde (SUS), os critérios para seu uso são a apresentação hemolítica, comprovação de alta atividade da doença (exame de Lactato Desidrogenase ≥ 1,5 vezes o limite superior e tamanho do clone > 10%) e completar, pelo menos, um destes critérios:
- Já ter tido evento tromboembólico
- Anemia crônica
- Hipertensão Arterial Pulmonar
- História de insuficiência renal
- Gestação em curso, com história prévia de intercorrência gestacional
Suplementação de ácido fólico e ferro
O ferro está presente na hemoglobina. Como na HPN ocorre a destruição dessas células, é comum que os pacientes apresentem falta de ferro. Quando isso acontece, o especialista pode prescrever a suplementação desse componente.
Além disso, também pode ser indicada a reposição de ácido fólico para ajudar a medula óssea a produzir as células sanguíneas nas quantidades ideais.
Anticoagulantes
O desenvolvimento de tromboses graves é a principal causa de mortalidade, por isso é preciso prevenir e tratar esses eventos por meio de anticoagulantes.
Quando o paciente tem mais de 50% de clones de HPN, é recomendado incluir, no tratamento, estratégias para prevenção de tromboembolismo venoso, desde que o indivíduo não tenha nenhum outro quadro que seja considerado contraindicação. O médico é responsável por indicar qual a melhor estratégia.
Ao iniciar o uso de anticoagulantes, é importante estar atento ao nível de plaquetas no sangue, pois esses medicamentos podem causar queda na quantidade dessas células, aumentando risco de sangramentos. Caso isso ocorra, é indicado fazer transfusão de plaquetas para que elas voltem a uma contagem segura
Tratamentos não medicamentosos
Transfusão de sangue
Essa é a terapia não medicamentosa utilizada com mais frequência. Cerca de 50% das pessoas que têm HPN necessitam de transfusões sanguíneas. Isso acontece porque, além de ajudar a aumentar a concentração de hemoglobina, pode reduzir a hemólise
