Tratamento

TRATAMENTO

O objetivo da terapia é diminuir a destruição dos glóbulos vermelhos, amenizar os sintomas, além de prevenir e tratar episódios tromboembólicos e outras complicações associadas. Atualmente, a única maneira de curar a HPN é por meio do transplante de medula óssea alogênico, porém ele só é necessário e indicado em casos específicos. Alguns pacientes, quando não apresentam sintomas, podem não necessitar tomar remédio, somente realizar acompanhamento com o especialista.

Transplante de células-tronco hematopoiéticas

Chamado popularmente como transplante de medula óssea (TMO), em pacientes de HPN o procedimento deve ser realizado a partir de um doador compatível aparentado ou não aparentado, o conhecido TMO alogênico.

Essa ainda é a única forma de terapia curativa para a HPN, porém, como os tratamentos medicamentosos têm mostrado bons resultados, o procedimento é indicado somente em determinadas situações. De acordo com o documento Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas de HPN, o TMO é uma opção terapêutica para os pacientes que:

• Possuem fatores de risco para pior evolução da doença e de morte, como insuficiência da medula óssea com citopenias graves.
• Apresentam risco de evolução para mielodisplasia ou leucemia aguda.
• Têm necessidade de tratamentos adicionais ao Eculizumab.
• Precisam de hemotransfusões ou podem desenvolver anemia aplásica grave.

Transplante de medula óssea alogênico – Na preparação, o paciente é submetido à quimioterapia, com ou sem radiação, com objetivo de matar as células doentes
remanescentes e reduzir imunidade para aceitar a medula do doador. Então, o paciente recebe infusões de células-tronco advindas de um doador, que pode ser um membro da família ou um desconhecido cadastrado no REDOME (Registro Nacional de Doadores de Medula Óssea)

Este tipo de transplante, se comparado a outros tratamentos, é associado com efeitos colaterais consideráveis, por isso a decisão para a sua realização também dependerá da idade do paciente e do entendimento deste sobre seus riscos/ benefícios.

Após o TMO alogênico, existe o risco de o paciente desenvolver uma doença chamada “doença do enxerto versus hospedeiro” ou DECH. Ela acontece quando as células do doador (enxerto) identificam as células do corpo do paciente (hospedeiro) como estranhas e as ataca. As partes do corpo mais comumente afetadas são a pele, fígado, estômago e intestino. A doença pode se apresentar após semanas ou anos do transplante e o médico irá indicar medicamentos para prevenir e até mesmo minimizar o problema. Ainda é preciso que a pessoa apresente condições clínicas para ser submetida ao transplante.