Abrale contribui em Consulta Pública da Conitec e defende acesso integral aos tratamentos para Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

A Associação Brasileira de Câncer do Sangue (Abrale) contribuiu nas três consultas públicas da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) sobre o tratamento da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), apresentando uma contribuição técnica em defesa da ampliação do acesso às terapias disponíveis e da adoção de uma linha de cuidado que atenda às diferentes necessidades dos pacientes.

A manifestação da Abrale foi construída com base em evidências científicas, na experiência acumulada da organização na defesa dos direitos dos pacientes e, principalmente, nos relatos de pessoas que convivem diariamente com a HPN.

A contribuição também incorporou dados do estudo Panorama da HPN no Brasil: relato dos pacientes e perfil sociodemográfico, desenvolvido pela Abrale, que revela os desafios enfrentados pelos pacientes dentro do Sistema Único de Saúde (SUS).

O estudo mostrou que, entre 2018 e 2023, foram realizados 14.659 procedimentos ambulatoriais para cerca de 464 pacientes estimados com HPN no SUS, no mesmo período, ocorreram 444 internações envolvendo aproximadamente 256 pacientes, com média de duas internações por pessoa, além do registro de 18 óbitos durante internações. Os dados evidenciam a elevada complexidade da doença e demonstram que seu impacto vai muito além dos aspectos clínicos, comprometendo a vida profissional, a renda, a saúde mental e a qualidade de vida dos pacientes.

Em sua contribuição, a Abrale destacou que a HPN é uma doença rara, crônica e de elevada complexidade, cuja resposta aos tratamentos varia entre os pacientes, por esse motivo, a avaliação das tecnologias não deve ocorrer sob uma lógica de substituição entre medicamentos, mas sim reconhecer que cada terapia possui um mecanismo de ação, indicação clínica e papel específicos ao longo da jornada do paciente.

Reforçando que aproximadamente 40% das pessoas com HPN permanecem com anemia residual, fadiga intensa, hemólise persistente e necessidade de transfusões, mesmo utilizando os tratamentos atualmente disponíveis.
Esse cenário evidencia a importância de ampliar o arsenal terapêutico no SUS, permitindo que médicos e pacientes tenham acesso a diferentes opções de tratamento de acordo com as necessidades clínicas individuais.

Outro ponto de destaque da contribuição foi a defesa da implementação imediata do ravulizumabe, tecnologia já incorporada ao Sistema Único de Saúde por meio da Portaria nº 10, de 5 de março de 2024, mas que ainda não está disponível aos pacientes devido à ausência de publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da HPN.

Segundo a Abrale, essa demora impede que um direito já reconhecido e estabelecido seja efetivamente garantido. O ravulizumabe representa um importante avanço ao reduzir a frequência das infusões de aproximadamente 26 aplicações anuais para cerca de seis por ano. Essa mudança vai muito além da conveniência: reduz a necessidade de deslocamentos frequentes aos centros de tratamento, diminui o tempo dedicado às infusões, favorece a permanência no trabalho e nas atividades cotidianas, reduz o desgaste físico decorrente dos acessos venosos repetidos e proporciona mais autonomia, previsibilidade e qualidade de vida às pessoas que convivem com a doença.

A contribuição também abordou o potencial de tecnologias como crovalimabe, pegcetacoplana e iptacopana, ressaltando que elas atendem necessidades clínicas distintas e podem beneficiar pacientes que não alcançam resposta adequada aos tratamentos atualmente disponíveis. Para a Abrale, incorporar diferentes opções terapêuticas significa fortalecer uma linha de cuidado mais completa, individualizada e centrada no paciente.

Os argumentos apresentados foram enriquecidos por relatos de pacientes que participaram das audiências públicas da Conitec e da Comunidade Abrale de HPN. Os depoimentos demonstram como os tratamentos mais adequados podem reduzir internações, diminuir a necessidade de transfusões, ampliar a autonomia, favorecer a permanência no mercado de trabalho e proporcionar uma vida mais próxima da normalidade.

A Abrale reforça que a participação social é um dos pilares do processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e as contribuições de pacientes, familiares, profissionais de saúde e organizações da sociedade civil permitem que as decisões sobre incorporação de tecnologias considerem não apenas critérios econômicos e metodológicos, mas também a experiência de quem convive diariamente com a doença e os impactos reais das decisões sobre acesso, na qualidade de vida e dignidade.

A associação seguirá acompanhando todas as etapas do processo de avaliação na Conitec e continuará atuando para que os avanços científicos se traduzam em acesso efetivo aos pacientes do SUS. Mais do que incorporar tecnologias, é fundamental garantir que elas cheguem, em tempo oportuno, às pessoas que delas necessitam.

Confira a contribuição completa da Abrale nas três consultas públicas que avaliaram tratamentos para HPN.

Área de Políticas Públicas e Advocacy da Abrale